李詠的愛妻哈文，去年8月曾在微博發文：
“艾滋病疫苗都有了，癌癥疫苗還遠嗎？”
然而，在李詠離開的整整一個月后
終于，就在昨天
一款精準抗癌藥，在美國FDA正式上市！
針對17種腫瘤
有效率可高達75%！
這是有史以來第一款TRK抑制藥物
第一款與腫瘤類型無關的“廣譜”抗癌藥
對于腫瘤無法切除，或已經轉移的晚期患者有奇效
這無疑是最最振奮人心的重磅好消息
人類醫學史上的又一偉大創舉和傳奇！
美國上市時間：2018年11月26日
批準單位：美國食品和藥物管理局（FDA）
藥物名稱：Vitrakvi（又名Larotrectinib）
藥物功效：有效對抗由單一罕見基因突變驅動的各種癌癥
針對群體：患有實體腫瘤的成人和兒童患者
制造商：Bayer（拜耳）和Loxo Oncology共同研發
1、何時上市？
昨天，美國時間11月26日，抗癌藥物Vitrakvi已經在美國正式上市。
Bayer和Loxo Oncology公司聯合宣布，FDA已加速批準了其上市的時間。
Vitrakvi成為了第一個正式批準上市的口服TRK抑制藥物，同時也是第一個與腫瘤類型無關（tumor-agnostic）的“廣譜”抗癌藥。
在國內的上市時間目前并未公布。但進口生物制劑通常要經歷幾個月到幾年的審批時間。
2、適應年齡？
嬰兒至老年人均可適用。
3、能治療什么？
可有效治療的類型：
肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤
胃腸癌、結腸癌、軟組織肉瘤
唾液腺、嬰兒纖維肉瘤、闌尾癌
乳腺癌、膽管癌、胰腺癌等17種
Vitrakvi用于治療攜帶NTRK基因融合（(gene fusion)）的成人和兒童，局部晚期或轉移性實體瘤患者，并且沒有產生已知的抗性突變，是轉移性的或手術切除可能導致嚴重發病率，沒有有效替代治療方案的。
LOXO-101是一個靶向藥，針對的是NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的腫瘤患者。
簡單來講這個新藥不需要考慮癌癥的發生區域，這就意味著不管什么癌種（組織/細胞/部位），只要有NTRK基因融合，就可以使用Vitrakvi進行治療。
所以，癌癥患者可去做一下基因檢測，一定去看看檢測報告有沒有這個基因融合。如果有，那么就很有可能被該藥物治愈！
（來源FDA官網）
4、多久會見效？
根據FDA公布數據顯示，73%的患者反應時間為6個月以上，63%的患者反應時間為9個月以上，39%的患者反應時間為12個月以上。
美國FDA：“精準抗癌，有效率高達75%”！
效果到底有多驚艷？
2018年2月，世界四大權威醫學雜志之一《新英格蘭醫學雜志（NEJM）》發表的一項關于抗癌藥Vitrakvi（又名larotrectinib）的3項安全性，和有效性臨床研究結果顯示:
對于年齡為4個月至76歲的患者，針對17種不同癌癥治療的總體有效率為75％。
這項結果隨后也被FDA所證實。
（來源：《新英格蘭醫學雜志》）
緊接著，2018年10月舉行的歐洲腫瘤醫學協會會議（ESMO2018）上，一項關于抗癌藥Vitrakvi治療涵蓋24種獨特腫瘤類型的TRK融合癌癥成人，及兒童患者的臨床數據顯示：
總緩解率：80%
部分緩解率：62%
完全緩解率：18%
令人振奮的數據不止這一點！
下面這些是臨床接受抗癌藥Vitrakvi治療的最新部分案例：
胃腸間質瘤：
55歲男性
治療前：癌細胞幾乎已經擴散到整個腸胃和腹腔
治療后：接受了9個周期治療后奇跡出現，腫瘤明顯縮小，目前正在接受第10周期治療。
兒童纖維肉瘤：
16個月大的的嬰兒
治療前：經過基因檢測后發現ETV6-NTRK3突變，接受了3次手術和化療，效果依然不明顯。
治療后：接受抗癌藥Vitrakvi成人劑量的液體制劑治療3周期后，MRI磁共振顯示腫瘤體積減少90％！
乳腺癌：
50歲女性
治療前：這位患者之前接受過多次的化療和手術治療，無奈最后腫瘤還是復發了，情況很嚴重
治療后：使用了抗癌藥Vitrakvi治療20天之后，裸露的腫瘤幾乎消失了。
未分化肉瘤
41歲女性
治療前：患者的腫瘤細胞已廣泛轉移到肺部，很快要填滿肺部了。
治療后：迅速解決呼吸困難和低氧血癥。2個周期后，大部分腫瘤消失，12個周期后，腫瘤組織幾乎完全消失！
經臨床試驗，服用這款藥也會有一些副作用，常見的有疲勞、惡心、頭暈、貧血、咳嗽、嘔吐、腹瀉等。
和所有藥物一樣，這款神藥長時間服用也會面臨耐藥性的問題。但據報道Loxo已經開發出第二代TRK融合基因突變抑制劑LOXO-195，用于治療那些對這款藥已經產生耐藥性的患者。
價格多少，能不能用的起？
昨晚Loxo Oncology公司也公布這款新藥的價格：
成人膠囊批發采購費用：32,800美元，30天用量
兒童口服液配方的費用：起價為每月11,000美元，根據患者的表面積計算
高昂的價格也引起了患者家庭的質疑。
目前拜耳公司表示，患者不會負擔不起，大多數患者的每月自付費用將為20美元或更低。
他們公司將幫助患者支付昂貴的費用，并將免費提供Vitrakvi，同時制定保險詳細信息。如果患者負擔不起藥物，由拜耳資助的慈善機構將免費提供該藥物，拜耳還承諾，如果患者在治療的前3個月沒有顯示臨床成效，將會退還保險公司或個人等支付者所有花費。
（來源：《Forbes》）
為何能治療多種不同類型的腫瘤？
這款藥是有史以來第一款TRK抑制藥物。
TRK，是原肌球蛋白受體激酶 (tropomyosin receptor kinase) 是調節細胞通訊和腫瘤生長的重要信號通路，而NTRK是編碼TRK的基因。在罕見情況下，NTRK基因會與其它基因融合，導致TRK信號通路不受控制，因而促進腫瘤的生長。
雖然這些腫瘤來源不同，從表面上看千差萬別，但從分子生物學角度來看，其實它們很類似，因為都有一個共同特點：攜帶TRK融合基因突變，而且依賴這個突變基因提供生長信號。
正因為它們本質都依賴TRK基因，才會都對TRK靶向藥物產生積極響應。
多少人將會獲得新生的希望？
據統計，在美國，每年大約2000到3000人罹患與NTRK有關的癌癥。
這種突變在大多數實體腫瘤類型中發生的幾率不到1%，但在成人涎腺癌和嬰兒纖維肉瘤等惡性腫瘤中很常見。
目前癌癥已經成了人類最大的克星！
世界衛生組織下屬國際癌癥研究機構（IARC）在12日發布了2018年最新全球癌癥統計數據《全球癌癥報告》：
2018年全球新增了1810萬例癌癥病例，死亡人數達960萬。
與此同時，在《中國惡性腫瘤學科發展報告（2017年）》中顯示：
中國每天約1萬人確診癌癥，每分鐘約7人確診患癌，40歲之后癌癥發病率快速提升，80歲時達到高峰，85歲以后，一個人患癌累積風險為35%。
而另一項數據顯示，美國總體的5年癌癥生存率是66%，而中國總體的癌癥生存率是31%，不到美國的一半。
美國FDA局長Scott Gottlieb表示：
“抗癌藥Vitrakvi正式上市，標志著治療癌癥的療法，從基于人體起源組織，向基于腫瘤遺傳特征轉變的重要一步！”
希望這款藥物也能在中國早日上市，挽救更多生命和造福更多家庭。
希望更多的癌癥患者，能在正確的時間，獲得匹配而有效的藥物。
如果有一天，在科學的進步下，所有種類的癌癥都能有藥可救，該有多好！
更多詳情可查詢美國FDA官網：
https://www.fda.gov/Drugs/InformationOnDrugs/ApprovedDrugs/ucm626720.htm
REF：
https://www.fda.gov/Drugs/InformationOnDrugs/ApprovedDrugs/ucm626720.htm
https://www.seattletimes.com/seattle-news/health/fda-approves-precision-medicine-drug-for-different-cancers-with-same-mutation/
